── 有趣的是，一位在基因治疗最前沿进行研究的医生正在东方医学系工作。在未经训练的人看来，他似乎掌控着医疗技术的两个极端。

这可能看起来很奇怪。但作为一名治疗神经系统相关疾病的医生，我相信基因治疗和中医是兼容的，没有任何不适。迄今为止，人们一直认为大脑和神经疾病无法治愈。因此，治疗的重点是缓解麻木、头晕和头痛等症状。中草药对这些症状有效。事实上，我约80%的门诊病人仍然使用中药。从学生时代起，我就开始研究东方医学30多年。中草药本身也是治疗非神经系统疾病的重要方法，但我是大学里最了解中草药的人，所以我是东方医学系的教授。此前他还曾担任日本东方医学会副会长。

然而，近年来，出现了具有治愈神经系统疾病潜力的医疗技术。这就是基因疗法。我们专注于基因治疗的研究和实际应用，目的不仅是缓解症状，而且是治愈症状。

从外面补充生活所需的功能

── 原来如此。东方医学以对症治疗为主，基因治疗则为根治性治疗所必需。医生正在治疗哪种神经系统疾病？

日本人口正在迅速老龄化，预计20年后145%的人口将达到80岁以上。随着年龄的增长，越来越多的人患上神经退行性疾病，如帕金森病、阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 和多系统萎缩症 (MSA)。神经退行性疾病是当大脑和脊髓中的某些神经细胞逐渐死亡时发生的疾病。帕金森病会导致肌肉僵硬和颤抖等症状，而阿尔茨海默病会导致记忆丧失和判断力受损等症状。

世界卫生组织 (WHO) 预测，到 2040 年，神经退行性疾病造成的死亡人数将超过癌症和心脏病。在未来的老龄化社会中，治疗的重要性将显着增加，而基因治疗很可能会在这方面做出重大贡献。

── 基因治疗是一种什么样的治疗方法？

基因包含的信息使我们的身体正常运动、维持和生长所必需的蛋白质成为我们生存所必需的。基因疗法涉及将体外基因引入受影响的细胞，以恢复产生因疾病而丢失的正确蛋白质的能力。

将基因引入细胞的方法有很多种，但我们使用载体，一种包含我们想要引入的基因的病毒作为介质。首先，将要导入的基因插入到病毒的基因中，然后用它来感染目标细胞（宿主细胞）。然后病毒将自己的基因和所需的基因插入宿主细胞。通过这样做，产生目标蛋白质的基因在宿主细胞中表达（发挥作用），从而使治愈疾病成为可能。

基因治疗的安全性显着提高

── 当我听说基因是从体外引入，并且使用病毒时，我有点担心。有副作用吗？

别太担心。

基因治疗的历史确实并不顺利。用于基因治疗的载体包括逆转录病毒^＊1，腺病毒^＊2，腺相关病毒（AAV）^＊3其中，曾有逆转录病毒将基因整合到人类染色体中，激活致癌基因的案例。此外，在利用腺病毒治疗患有特殊遗传病的患者时，曾出现过患者因强烈的免疫反应引起的全身炎症而死亡的情况。因为这两起事故，让很多人产生了基因治疗是一种高风险治疗的印象。

然而，随着利用 AAV 作为载体的技术的建立，这种情况已经完全改变。使用AAV的基因治疗已在针对血友病、色素性视网膜炎、囊性纤维化等疾病的临床试验中积极开展。迄今为止，全球已有173例病例，未出现由AAV载体引起的不良事件。当然，我们在基因治疗的研发中也使用了AAV载体。